Nasdaq-0.13%
Stockholm
0.19%
0.19%
HeFH är en nischindikation med ett stort medicinskt behov, som saknar en fungerande behandling idag. I samråd med experter, konsulter och potentiella partner har KB försäkrat sig om att fas III inleds inom en nisch i Europa med en tillräckligt stor marknadspotential för att vara intressant för ett partneravtal..Studien kommer att innefatta uppåt 1000 patienter och klartecken från EMA förväntas ske i höst med följande patientrekrytering och tar lite längre tid för en nisch och start av fas III beräknas till H1 2011. Länder med liknande regulatoriska krav som EMA, t ex Indien, Sydkorea och Brasilien är också möjligt att starta i.
Samtidigt fortsätter dialogen med FDA, där ett klartecken från FDA förväntas dröja några kvartal och ett avtal för bred indikation i USA kan tidigast tecknas i slutet av året. Problemen med FDA är inget unikt för Karo Bio utan drabbar alla bolag med innovativa substanser inom indikationen. Kraven på säkerhet har skärpts på senare tid i takt med att FDA håller på att införa strängare regulatoriska krav inom området. KB har anlitat den mycket välrenommerade Steven Nissen, knuten till medpace för att komma överens med FDA om fas III studier. Nissen försöker att hitta en kompromiss mellan de mycket omfattande studier som FDA antyder, och studier som bedöms rimliga för ett preparat som endast ska ges som ett tillägg till statiner för patienter som inte når målnivåer. Steven Nissen har klart uttalat att eprotirome är den enda nya effektivare läkemedel som tagits fram inom området sedan statinerna infördes för över 20 år sedan. Nissen är, övertygad om att även FDA som håller på att införa både hårdare regulatoriska krav och skärpta behandlingsmål för främst LDL, för att kunna nå sina nya mål har ett stort intresse av att substansen testas i fas III. Det pågår idag en dialog med FDA om hur stora studier som egentligen kommer att behövas i fas III för eprotirome, vilket är avgörande för ett avtal med de Big Pharma som KB förhandlar med om USA marknanden.
HeFH är ett ärftligt tillstånd som medför att patienterna drabbas av mycket höga blodfettsnivåer redan i unga år. Idag finns inget läkemedel primärt inriktat mot HeFH och endast 20 % av patienterna bedöms idag nå sina mål. Idag är cirka 3 miljoner patienter diagnostiserade globalt, varav 1 miljon inom Europa, men antalet bedöms öka kraftigt i takt med en förbättrad diagnostisering. I nuläget är diagnostiseringsgraden (genom främst klinisk diagnos) av HeFH cirka 15 %, vilken förväntas öka väsentligt i takt med att existerande gentester och DNA-kartläggning får ökad utbredning.. Alla patientgrupper inom dyslipidemi får idag främst statiner, och endast 20 % med HeFH blir hjälpta av behandlingen. Globalt bedöms eprotirome kunna sälja för 1 miljard USD, bara inom nischindikationen. Om Karo Bio utvecklar den första indikationen helt på egen hand kan bolaget om cirka 4 år komma att inbringa över 2 miljarder sek om året bara för HeFH i Europa.
Karo Bio planerar efter hand att bredda användningen både medicinskt och geografiskt. Efter ett klartecken från FDA inom några kvartal, kan så småningom eprotirome användas för bred indikation med en potentiell försäljning på flera miljarder USD. Risken för ett misslyckande i fas III är dessutom låg inom HeFH, när eprotirome hittills inte visat några som helst biverkningar, stöds av ledande opinionsbildare och patienterna saknar en fungerande behandling, alternativet är i många fall en alldeles för tidig död i hjärt-kärlsjukdom. När eprotirome kommit in i fas III i Europa och eventuella andra marknader som Indien, Sydkorea och Brasilien i början av 2011, kommer ytterliggare säkerhetsdata komma fram som även kan användas i fas III för bredare indikation i USA och förkorta prövningen där.
Redan på stämman i slutet av april informerade dåvarande VD POW att det viktigaste var att komma igång med fas III, för att undvika ett dödläge, som försenar eprotiromes väg till marknaden. Hur finansieringen för fas III ska lösas är ännu inte bestämt, men det är enligt min bestämda uppfattning högst osannolikt att ytterliggare en nyemission med företrädesrätt för aktieägarna kommer att behövas. Bolaget har signalerat att det finns flera olika alternativ och att intresset för projektet är mycket stort, och någon typ av partnerskap och/eller riktad emission kan komma i fråga. Bolagets positiva signaler i samband med stämman, insiderköp och nyanställningar därefter, signalerar om att bolaget har en stark tro på framtiden. Vi får inte heller glömma bort bolagets andra prioriterade projekt, närmast inom ER-beta, både internt och i samarbetet med Merck, där positiva nyheter och kassaförstärkningar kan komma redan i år. I samarbetet med Zydus Cadila och med Wyeth (Pfizer) inom Inflammation kan viktiga milstolpar uppnås. Zydus är även en möjlig samarbetspartner till eprotirome i Indien.
Reaktionen på nyheten är kraftigt överdriven och späds på av kraftigt negativa anonyma analytiker i media och t.ex. Carnegie, som i en uppdaterad analys, sänker sin riktkurs till 5,20 sek och ser dagens besked som ett stort misslyckande. Investerare hoppades på ett stort avtal inom kort och aktiekursen är enligt Carnegie helt beroende på om Karo Bio finner en partner till eprotirome eller inte.
Big Pharma liksom mindre läkemedelsbolag är mycket intresserade av eprotirome och väntar på regulatoriska klartecken för att kunna teckna ett avtal. Att fas III nu äntligen ska komma igång är enbart positivt, även för processen för ett större avtal inom en bred indikation i USA. Inte minst minskar tidspressen och behovet av att snabbt (överhuvudtaget) få till fas III i USA, vilket stärker KB: s förhandlingssits både i dialogen med FDA och med potentiella partners.
Dagens nyhet är i grunden positiv och innebär sannolikt starskottet för en väl genomtänkt och utvecklad plan för att få ut eprotirome på marknaden med en mycket liten risk men ändå mycket stor potential, så fort som möjligt. Karo Bio har från dagens nedpressade nivåer mycket goda möjligheter att framöver skapa ett positivt värde för aktieägarna genom faktiska framsteg i forskningsportföljen. Eprotirome är lika intressant som tidigare och Nissens engagemang och uttalandet tyder på att potentialen och möjligheten att nå marknaden även inom en bred indikation är goda. De regulatoriska frågorna i kontakten med FDA har tagit längre tid än väntat, och många aktieägare, liksom jag, är besviken på hur kommunikationen har skötts tidigare. Jag tror dock att orsaken till att Europaspåret inte påbörjats tidigare beror på att resurserna inte räckt till att utveckla två parallella spår samtidigt från början, men nu kan bolaget skaffa kapital för detta. Den nya vägen till marknaden kan i längden visa sig vara helt rätt, eller som den nya VD: n Fredrik Lindgren nyligen uttryckte vid en företagspresentation, det viktigaste är att bolaget gör rätt nu i förberedelserna inför Fas III, både för utvecklingen av eprotirome, för partnerprocessen och för dialogen med FDA, för bolaget och för aktieägarna.
Kommentarer
Din slutsats om 4 år till 2 miljarders omsättning är helt uppåt väggarna. Bolaget själva säger att inlämning av ansökan kan ske sent 2013 eller tidigt 2014. Sen tillkommer handläggningstiden samt lanseringstid på det. Har man ingen partner när studien är klar tillkommer tid att leta efter denna eller bygga upp egen säljorganisation. I övrigt bra sammanfattat, även om jag inte håller med om det närtida och långsiktiga kapitalbehovet.
Bra uppdatering av Springman där jag instämmer i det mesta. Är på semester men kommenterade under f m Peter Östlings analys över bolagets uppdatering för Eprotirome och kopierar även in min kommentar här för enkelhetens skull.
En stor del av vad man kommunicerar nu är vad man tidigare givit tydliga signaler kring och självklart är det positivt att man nu visar att man rör sig framåt beträffande Eprotirome, något som marknaden tvivlat starkt på den senaste tiden. DOCK kan man konstatera att den nischindikation som man uppger ändå har BUSD potential i försäljning samt att denna ska ses som en potentiell inkörsport till bredare indikationer där vi ju ännu inte sett FDA s ställningstagande till bredare utvecklingsplan. Vad gäller Mipomersen som visat bra data (presenterade vid ACC samt i Lancet i år) för denna nischindikation så finns en del tvivel kring biverkningar där det kan noteras transferashöjningar, injektionsskador och även en oro för inlagringar av fett i levern och taktiken att få en direkt jämförelse med Mipomersen känns som ett mycket bra drag där uppenbarligen även en rad ledande keyopinion leaders stödjer vägen. Även om det finns anledning att vara besviken över den fördröjning som skett över ett samarbetsavtal för Eprotirome så visar man ändå att man väljer den effektivaste vägen att föra fram Eprotirome till marknad och man kan heller inte negligera de extremt bra data som man har i ryggen som i slutändan sannolikt bör kunna placera läkemedlet som centralt inom terapiområdet. De "tvivel" kring säkerheten som ligger till grund för hela den utdragna processen ska man också ha i åtanke, baseras inte på publicerade data, utan ju på att verkningsmekanismen är såpass oprövad. Med den nu valda initiala fas III planen kan man generara längre safetydata till en begränsad kostnad där man då troligen också kommer kunna reducera kommande fas III program för bredare indikation med dessa data i ryggen. Framöver skulle jag även önska att lyfta fram bolagets övriga portfölj där ju ex faktiskt Mercksamarbetet kan komma att ge bolaget ytterligare ett fas III program inom inte alltför lång framtid. En annan aspekt att beakta är ju också att när väl Eprotirome lanserats för HeFH står det läkarna fritt att förskriva läkemedlet till andra patienter om de anser att det skulle gynna patienten, detta kan då ske ex i kombination med statin, hur denna submrknad kan se ut är naturligtvis svårt att sia om, men blotta kunskapen om att fler än 70% av behandlade högriskpatienter inte når sina behandlingsmål med i huvudsak statinbehandling eller ex kombinationsterapi med fibrat, ezetrol, niacin, ger perspektiv på att läkarkåren kan komma att ta till sig behandlingsmöjligheten redan innan ett godkännande för en bred indikation. Att Eprotirome stödjs av en rad ledande opinionsbildare inom behandlingsområdet kan även här få betydelse eftersom detta kommer att bidra till ökad kunskapsspridning om läkemedlets fördelar.
efter så lång frånvaro av bloggar från springman o krax så undrar jag om de inte just köpt in sig igen och bloggar upp en liten kursökning från småsparare för att sen sälja av.känner igen deras mönster sen tidigare,de är inga dumskallar och tjänar fina pengar på fina kunniga bloggar
Man kan bara konstatera att KB försökte ta klivet till sjärnorna direkt från labbet. Än så länge har det inte lyckats, utan man tar nu paralellt plan B ibruk. Mycket förnuftigt. Man skall dock komma ihåg att det finns inget hinder med att BP tecknar avtal om epro redan imorgon..
långsiktig Jag kan försäkra dig om att jag inte håller på att trada och tjänar kortsiktiga pengar på Karo Bio. Jag är en långsiktig aktieägare sedan 2002 och har ökat eftersom hela tiden och har ett mycket stort innehav idag. Jag ämnar att behålla större delen tills eprotirome når marknaden. Jag har liksom andra långsiktiga aktieägare drabbats hårt av den svaga kursutvecklingen, men tror minst lika mycket på bolaget idag och tradar därför inte i aktien.
Pfenix Angående exakt tid tills eprotirome kan omsätta 2 miljarder sek i Europa är inte helt lätt att uppskatta. Men med 4 år avser jag år 2015 eftersom vi passerat halvårsskiftet. Någon lång tid för marknadsintroduktion kommer knappast att behövas.Jag exemplifierar dock främst den stora potentialen till låg risk för vald indikation och inte någon exakt tid, vilken ingen vet.
Hej Springman,
Tack för ditt svar. Jag räknar på följande vis
Worst-case: 2014 + 1 + 0,5 + 1,5 = 2017 början
Best-case: 2013 + 1 + 0,5 + 1 = 2015 mitten
Förklaring: 1 års ansökningstid, ett halvt år till marknadsintro vid ett godkännande, 1 - 1,5 år till omsättningen uppnår break-even.
Saknas partner vid EMA godkännande dröjer det längre. Är man realistisk måste viss tid räknas in innan omsättningen tar fart.
springman...
Positivt att de går vidare, javisst, MEN jag kan inte säga att jag är så jätte nöjd med kommunikationen. De har nu haft två hela år på sig med att förhandla fram ett avtal för Epro och även om preparatet visar högsta klass har de misslyckats... Varför?
Nu är det upp till nya VDn och nya ordförande/styrelsen att ändra på det och vi får se vad som händer, men att utesluta NE går helt enkelt inte. Fas III kommer att kosta pengar och man kan inte lita på att nytt kapital kommer in genom andra avtal/royalties innan det.
Ska jag sammanfatta min syn på bolaget kort, så kan jag säga att jag är YTTERST kritisk till hur kommunikationen skötts och det hade varit mycket bättre att köra raka puckar från början i stället för detta tåtassande runt marknaden, för att alla vet vad som händer när marknaden inte får vad de vill ha eller tror sig få.
Framtiden får utvisa, men exemplet TOPO har ju på ett alldeles skrämmande sätt visat att miljardavtal inte är nog för marknaden och då kan man undra, vad är?
Hur har jag gjort med min investering? Jo, jag har en grundpost kvar då jag faktiskt tror att Eprotirome kommer att gå hela vägen, dock så vill jag redan i år se andra takter från ledningen gällande kommunikation...
Om jag har förstått rätt så är det dessvärre fullständigt osannolikt att BP skulle vilja teckna avtal mot bred indikation imorgon. Anledningen till detta är hur jag förstår situationen som t ex krax skriver ovan att "De "tvivel" kring säkerheten som ligger till grund för hela den utdragna processen ska man också ha i åtanke, baseras inte på publicerade data, utan ju på att verkningsmekanismen är såpass oprövad." Vilket betyder att FDA då vill se mer tester än de som gjorts. Vilket betyder att det är helt kört förrens mer data pulicerats. Vilket betyder om ett par år då man kanske gått igenom smalare indikation fas III.
Detta är duktigt deprimerande för hur ska man få reda på hur säkert det är om man inte ens kan starta upp en fas III för att man inte vet vad man vill veta när allt är klart?
Bred indikation är därför körd lång tid framåt (ett par år är lång tid). Om jag har fel på denna punkt ser jag mig mer än gärna tillrättavisad.
kstromer...
Jag tror inte att FDA motsätter sig en Fas III:a då säkerheten hittills har varit mer än nog, MEN spörsmålet ligger ju i hur STOR Fas III de vill ha. BP i sin tur kör försiktiga linjen och försöker minska riskerna och när det väl blir klart hur FDA vill ha det kommer det inte spela någon som helst roll vad ett avtal kan kosta. Ett bra exempel är som sagt ISIS/Genzymes Mipomersen deal på nästan 2md USD, där Mipomersen redan har stött på patrull och visar faktiskt lite väl många bieffekter om du frågar mig.
Bellatore, Jag önskar att du har rätt men när jag läser även det som Peter Östling skrev och som de kunnigaste kommenterat som en god lägesbeskrivning så känns det rätt kört
"Den enda tänkbara förklaringen till svårigheten att teckna ett avtal ligger i verkningsmekanismen. Att försöka påverka tyroidhormon, kroppens termostat, kan tyckas genial, men det måste påpekas att det gäller en mycket central fysiologisk mekanism, vilket naturligtvis ökar risken för ovälkomna och oväntade biverkningar. Framsidan av det myntet är naturligtvis dagens beslut att i första hand fokusera på en smalare indikation för att bygga upp en säkerhetsdatabas."
D v s om FDA inte får mer säkdata så är Karo rökta. Utsikterna att lyckas få till bred indikation och stort avtal är minimal?
kstromer...
Återigen, jämför gärna med Mipomersen, avtalet skrevs för en nischmarknad...
Vi får se hur det blir, men jag tror absolut inte att KARO och Eprotirome är rökta, däremot så är jag inte så där jätte positiv till hur de har gått till väga för att komma hit. Kommunikationen har varit alldeles för luddig. Jag tycker att de redan vid förra NE borde ha tagit tjuren vid hornen och sagt att de kör Fas III själva (liten indikation) och tagit in en redig summa pengar redan nu. Blir det NE nu kommer aktien att pressas ytterligare, det är iaf min tro...